我们研究了在维奈克拉Venetoclax加阿扎胞苷（简称VA方案）中添加高三尖杉酯碱（HHT）是否能够改善治疗效果，并抵消遗传模式在复发/难治性急性髓样白血病（RR-AML）患者中的负面影响。
实验设计：我们针对RR-急性髓样白血病患者进行了一项多中心回顾性队列研究，比较了VA加HHT（简称VAH方案）与VA方案作为挽救治疗的反应及反应与遗传模式的关系。主要终点包括VAH组和VA组之间的复合完全缓解率、可测量的残留病灶（MRD）阴性率、无事件生存率、总生存率和复发率。
共分析了321例患者（VAH组，n = 172；VA组，n = 149）。与VA方案相比，VAH方案显著提高了复合完全缓解率（66.3％ vs.
44.3％；P < 0.001），增加了MRD阴性率（59.3％ vs. 34.8％；P = 0.002），延长了总生存期（中位生存期：未达到 vs.
15.11个月；P < 0.001）和无事件生存期（中位生存期：13.0个月 vs. 3.8个月；P <
0.001）。此外，VAH方案显著减轻了对突变型FLT3-ITD/TKD、N/KRAS和T（8;21）/AML1-ETO的VA方案疗效的负面影响，同时也减轻了TET2和DNMT3A突变的相对不利影响。VAH方案显著增强了非欧洲白血病风险患者的反应，并在具有不良欧洲白血病风险、复杂核型以及DNMT3A+FLT3+NPM1+的患者中呈现出改善反应的趋势。两组之间3级或以上不良事件的发生率相当。
研究结果表明，在VA方案中添加HHT可以增强治疗效果，并减轻RR-AML中某些遗传模式的负面影响，同时具有良好的耐受性。
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