复发是同种异体造血干细胞移植（Allo-HSCT）后髓样恶性肿瘤患者治疗失败的主要原因。对于无法通过形态学分析检测到但仍患有这种疾病的患者，可以通过最小残留疾病（MRD）监测来确定其病情。免疫疗法是目前最常用的MRD一线治疗方案。然而，对于一线免疫疗法不适格或治疗失败的患者，治疗选择相对有限。
本研究纳入了20例Allo-HSCT后复发并出现MRD的髓样恶性肿瘤患者，旨在分析基于维奈克拉Venetoclax的治疗方案的安全性和有效性。
在这20例患者中，13名（65%）接受了维奈克拉联合低甲基化药物治疗，7名（35%）接受了维奈克拉单药治疗。经过基于维奈克拉Venetoclax的治疗方案后，11名患者（55%）成功消除了MRD，其中6名患者随后出现复发性MRD，5名患者仍处于分子缓解状态。2名患者（10%）的MRD有所下降，7名患者（35%）无反应。在MRD下降的两名患者中，一名患者在接受两个周期的基于维奈克拉Venetoclax的治疗方案后最终消除了MRD，另一名患者在第二个疗程后MRD进一步下降。客观缓解率（ORR）为65%，中位缓解持续时间为103天（范围12-313天）。
此外，无论治疗前患者的状态如何，3-4级中性粒细胞减少症、贫血和血小板减少症的发生率分别为30%、20%和20%。
对于异基因HSCT后不适合或一线免疫治疗失败的髓样恶性肿瘤患者，基于维奈克拉Venetoclax的治疗方案对于MRD的治疗是有效且安全的。
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