福他替尼治疗温抗体自身免疫性溶血性贫血，如何购买该药品？

　　温抗体自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）以溶血和症状性贫血为特征，且目前尚无批准的特异性治疗方案。福他替尼（Fostamatinib）是一种口服脾酪氨酸激酶抑制剂，已在美国和欧洲获批用于治疗成人慢性免疫性血小板减少症。

　　在这项3期研究中，我们对先前至少接受过1次wAIHA治疗且反应不足的患者进行了随机分配，将其分为福他替尼组和安慰剂组。研究的主要终点是在24周治疗期间实现持久血红蛋白（Hgb）反应的患者比例，即Hgb≥10 g/dL，且连续3次就诊时较基线增加≥2 g/dL。

　　共有90名患者被随机分配，每组45名。结果显示，在接受福他替尼治疗的患者中，35.6%的患者实现了持久的Hgb缓解，而安慰剂组的患者为26.7%（p=.398）。进一步的事后分析发现，东欧患者对安慰剂的反应较大。相比之下，来自北美、澳大利亚和西欧的接受福他替尼治疗的患者表现出持久Hgb反应的患者比例明显高于安慰剂组（36% vs. 10.7%，p=.030）。

　　在对筛查期间接受的类固醇救援治疗可能影响的Hgb值进行审查，并排除2名可能并不患有wAIHA的安慰剂组患者后，重新分析的结果显示，福他替尼组和安慰剂组之间的持久Hgb反应存在显著差异（15/45 [33.3%] vs. 6/43 [14.0%]，p=.0395）。

　　在安全性方面，接受福他替尼和安慰剂治疗的患者中，分别有42名（93.3%）和40名（88.9%）患者报告了至少1次不良事件（AE）。福他替尼组最常见的AE包括腹泻（26.7%）、高血压（24.4%）和疲劳（15.6%）。

　　在这项研究中，福他替尼显示出具有临床意义的益处，并且未发现新的安全信号。

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