脑转移（BM）在 HER2
阳性晚期乳腺癌中较为常见，显著增加了患者的发病率和死亡率。对于脑转移的全身治疗已显现出一定的疗效，其中曲妥珠单抗、卡培他滨和图卡替尼的三联疗法被视为一种潜在的标准治疗方案。
本研究纳入了患有 HER2 阳性乳腺癌（BC）且接受曲妥珠单抗
Deruxtecan（T-DXd）治疗的、具有可评估活动性脑转移的患者（定义为新诊断且未经治疗或在既往局部治疗后出现可测量的肿瘤相关大小）。研究的主要终点是根据神经肿瘤学反应评估（RANO）-脑转移标准的颅内客观反应率（ORR-IC）。
总体而言，共有37名患者接受了颅内反应评估。其中，64.9%的患者在既往局部治疗后出现了脑转移。患者的中位年龄为49.1岁。所有患者此前均接受过曲妥珠单抗治疗，且先前全身治疗的中位数为3线（范围0-13线）。根据RANO-脑转移标准，汇总的颅内客观反应率（ORR-IC）为64.9%（95%置信区间[CI]为47.5%至79.8%），且所纳入研究之间观察到的异质性较低。此外，RANO-脑转移的临床获益率达到了81.1%（95%
CI为64.8%至92.0%）。
患者的中位无进展生存期（PFS）为13.3个月（95% CI为8.4-22.6个月），中位总生存期（OS）为22.5个月（95%
CI为14.9个月至未达到），尽管研究之间存在高度异质性，但先前接受较少治疗线的患者生存期相对更长。在整个治疗过程中，患者的生活质量保持稳定，且未出现新的安全问题。
DEBBRAH、TUXEDO-1和DFCI/Duke/MDACC队列的患者水平汇总分析表明，在HER2阳性乳腺癌、伴有脑转移且经过广泛全身预处理的患者中，T-DXd展现出了临床相关的颅内活性。因此，这些结果支持在有临床指征时，无论患者是否伴有脑转移，均可考虑使用T-DXd进行治疗。
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