非严重再生障碍性贫血（NSAA）伴血小板减少症的治疗选择相对有限。阿伐曲泊帕（Avatrombopag，AVA）是一种用于治疗血小板减少性疾病的药物，但其在非严重再生障碍性贫血中的应用尚未明确。
为此，我们开展了一项2期、非随机、单臂试验，旨在探讨阿伐曲泊帕在难治性/复发性/不耐受非严重再生障碍性贫血中的有效性和安全性。阿伐曲泊帕的起始剂量为20
mg/d，逐渐滴定至最大60 mg/d。试验的主要终点是3个月时的血液学反应。
本试验共纳入了25名患者进行分析。3个月时的总体缓解率（ORR）为56%（14/25），其中12%（3/25）达到了完全缓解（CR）。中位随访时间为7（3-10）个月，此时OR和CR率分别为52%和20%。有反应者的阿伐曲泊帕给药持续时间比无反应者短（10（6-80）个月
vs 37（6-480）个月，p = 0.027），且更多见于复发/不耐受非严重再生障碍性贫血类型的患者（71% vs 27%，p =
0.047）。在入组前，44%（8/18）的患者曾接受过艾曲波帕治疗，这些患者在3个月时出现了反应；之前艾曲波帕的平均剂量中位数为72.5（50-100）mg/d，而阿伐曲泊帕的平均剂量中位数为43.5（20-60）mg/d（注：原文中的“60)
毫克/天”应为笔误，已更正）。3个月的ORR与艾曲波帕的暴露量（p = 0.09）、既往艾曲波帕的使用时间（R² = 0.11）或累积艾曲波帕剂量（R² =
0.30）无显著相关性。仅有一名患者在停止阿伐曲泊帕1个月后复发。未检测到与阿伐曲泊帕相关的严重副作用或克隆进化。
阿伐曲泊帕对于难治性、复发性或对环孢素A（CsA）/他克莫司±艾曲波帕不耐受的非严重再生障碍性贫血患者有效且耐受性良好。早期治疗以及对于复发/不耐受艾曲波帕的患者，阿伐曲泊帕可能会显示出更好的短期缓解率。
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