尽管低危骨髓增生异常综合征（MDS）和慢性粒单核细胞白血病（CMML）的患者群体规模适中，但血小板减少症所带来的严重出血风险仍不容忽视，且当前治疗选择相对有限。针对这类患者，关于艾曲泊帕（ELT）——一种血小板生成素受体激动剂——的研究尚不充分。本回顾性多中心研究旨在探讨艾曲泊帕在50名MDS患者和11名CMML患者中的疗效与安全性，这些患者均未出现骨髓原始细胞过多，且血小板计数低于50
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研究结果显示，47名患者（占总人数的77%）出现了血小板反应。中位缓解持续时间（范围）为8（0-69）个月。在停止艾曲泊帕治疗后，仍有8名患者保持反应，且这些患者在停药后的中位时间（范围）为16（6-23）个月内均未出现复发。尽管有36%的患者接受了抗凝或抗聚集治疗，但仅有10%的患者发生了≥3级的出血事件。此外，6名患者（10%）出现了血栓事件，其中除一名患者外，其余所有患者均有动脉或静脉血栓形成病史。值得注意的是，有4名患者（7%）在治疗过程中进展为急性髓系白血病。
作为首项针对无原始细胞增多和血小板减少症的MDS/CMML患者的“现实生活”研究，本研究表明艾曲泊帕在此类患者中具有显著的疗效，并且总体耐受性良好。这一发现为这类患者的治疗提供了新的选择和希望。
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