复发/难治性急性髓系白血病（复发/难治性AML）患者，尤其是那些对新靶点药物治疗无响应的患者，面临着严峻的生存挑战。为探索更有效的治疗策略，我们设计了一项多中心、单臂、前瞻性II期临床试验，旨在评估在复发/难治性急性髓系白血病患者异基因造血细胞移植（allo-HCT）前使用“大剂量”地西他滨（MegaDAC）进行强化预处理的效果。
从2019年至2023年，我们连续纳入了70名患有活动性疾病且接受过重治疗的复发/难治性急性髓系白血病患者。值得注意的是，其中18名携带特定突变的患者对最佳可用靶标药物（BAT）治疗无效。此外，74.3%的患者在接受包含维奈克拉（Venetoclax）的治疗方案后未能达到缓解。
所有患者均接受了静脉注射地西他滨（400
mg/m²），联合白消安和环磷酰胺作为预处理方案。移植后中位随访时间为26个月（范围8-65个月）。令人鼓舞的是，所有移植患者在HCT后均达到了微小残留病灶（MRD）阴性状态，且复发性遗传异常的中位数减少了3.3个对数级。该预处理方案表现出良好的耐受性，移植期间未观察到不可逆的III-IV级毒性。
预计2年累计复发率（CIR）为29.6%（95%置信区间：18.4%-41.7%），2年非复发死亡率（NRM）为15.5%（95%置信区间：7.8%-25.5%）。同时，预计2年无白血病生存（LFS）、总生存（OS）和移植物抗宿主病-无复发生存（GRFS）率分别为55.0%（95%置信区间：43.5%-69.4%）、58.6%（95%置信区间：47.0%-73.0%）和42.9%（95%置信区间：31.9%-57.6%）。
多变量分析结果显示，HCT前的药物暴露对主要治疗结局没有显著影响。这些数据表明，MegaDAC作为预处理方案，在靶向治疗新时代下为复发/难治性急性髓系白血病患者提供了一种有效且安全的治疗选择。
“海得康”一直紧密跟踪国际新药的最新进展，并致力于为国内患者提供关于全球已上市药品的专业咨询服务。如果需要更多的信息，请拨打我们的医学顾问电话：400-001-9769，或添加海得康官方微信：15600654560，我们的专业团队会为提供详细的咨询。
温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。
