胆管癌（CCA）往往在晚期才被诊断出来，此时由于治疗选择有限，主要依赖于姑息性化疗，患者的预后通常不佳。然而，约40%的胆管癌患者存在可靶向治疗的分子异常，这为精准治疗提供了可能。
其中，异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）的突变形式（mIDH1）是肝内胆管癌患者中的一种常见异常，约占14%。这种突变导致酶不适当地催化产生2-羟基戊二酸（2-HG），这是一种促进肿瘤发生的代谢物。
艾伏尼布（Ivosidenib，商品名：Tibsovo）作为一种先进的小分子口服mIDH1抑制剂，通过抑制2-HG的产生，对mIDH1胆管癌肿瘤发挥显著的细胞抑制作用。在一项针对既往接受过治疗的晚期mIDH1胆管癌患者的关键性临床试验中，艾伏尼布展现出了令人鼓舞的疗效。
与安慰剂相比，艾伏尼布治疗组的无进展生存期（PFS）几乎翻倍，这一差异具有统计学意义。同时，疾病控制率也显著提升，近乎达到安慰剂组的两倍。即使在控制了高交叉率后，艾伏尼布治疗组的总体生存率也显著提高。
值得一提的是，艾伏尼布治疗不仅有效，还很好地维持了患者的健康相关生活质量。治疗期间，患者的生活质量指标如身体功能、心理状态等均得到良好保持。此外，艾伏尼布治疗的耐受性普遍良好，最常见的不良反应多为轻度，易于管理。
艾伏尼布代表了一种针对晚期mIDH1胆管癌患者的新型且有价值的靶向治疗选择。这一疗法的出现，为这部分患者带来了新的治疗希望和生存机会。
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