佩米替尼（Pemigatinib）作为一种选择性小分子抑制剂，针对成纤维细胞生长因子受体（FGFR）1-3发挥抑制作用。FGFR与细胞分裂、增殖及存活密切相关，其异常激活与多种肿瘤的发生发展有关。特别是，抑制FGFR成为治疗由FGFR2激活融合驱动的肿瘤的有效策略。
在佩米替尼的临床应用中，观察到的不良反应主要包括血磷水平波动、疲劳、胃肠道症状以及皮肤和眼部毒性。这些不良事件需在治疗过程中密切监测并妥善管理。
为了进一步评估佩米替尼的疗效，一项II期队列研究纳入了既往接受过治疗且携带FGFR2基因组改变的局部晚期或转移性胆管癌患者。经过中位17.8个月的随访，结果显示，携带FGFR2融合或重排的肿瘤患者客观缓解率达到了35.5%（95%置信区间，26.5-45.4）。这一显著疗效为佩米替尼的临床应用提供了有力证据。
基于上述研究结果，美国食品药品监督管理局（FDA）于2020年4月17日加速批准了佩米替尼用于治疗既往接受过治疗的成人患者，这些患者患有具有FGFR2融合或其他重排的不可切除的局部晚期或转移性胆管癌。这一批准标志着佩米替尼在胆管癌治疗领域取得了重要突破。
为了更全面地了解佩米替尼在胆管癌治疗中的应用，本综述选取了PubMed（2010-2023）索引下的相关研究报告进行综合分析。未来，佩米替尼在胆管癌治疗领域的研究前景广阔，包括在既往未经治疗的患者中评估其疗效，以及探索与其他药物的联合应用或序贯治疗策略，以期为患者提供更优化的治疗方案。
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