原发免疫性血小板减少症（ITP）是一种获得性自身免疫性出血性疾病，其主要特征是无明显诱因的外周血血小板计数显著减少。ITP的发病机制主要涉及血小板自身抗原免疫耐受性的丧失，导致体液和细胞免疫异常活化，进而加速血小板破坏并抑制巨核细胞生成血小板。其症状因血小板减少程度而异，轻者可能仅表现为皮肤出血点、淤斑、牙龈渗血等，而重者则可能出现脏器出血，如呕血、黑便、血尿及脑出血等。
艾曲泊帕作为全球首个口服非肽类小分子血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），通过与人体血小板生成素受体的跨膜结构域相互作用，启动信号级联反应，有效促进骨髓祖细胞和巨核细胞的增殖与分化。
艾曲泊帕具有起效迅速、疗效持久、反应率高等显著优势，能够显著改善ITP患者的出血症状并降低出血风险。因此，它已被多个国内外指南共识及超适应症用药目录所推荐。其有效期长达4年，口服给药方式极大地方便了患者，提高了用药依从性，且总体耐受性良好。
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