贝组替凡（Belzutifan）已展现出对von
Hippel-Lindau（VHL）疾病相关肾细胞癌（RCC）及其他肿瘤具有显著的临床抗肿瘤活性。那么，它对于VHL疾病相关的胰腺病变，包括胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）和浆液性囊腺瘤的治疗效果如何呢？
本研究纳入了一群基于种系VHL改变确诊的VHL成人患者，他们至少有一个可测量的肾细胞癌肿瘤，且没有大于3cm的肾肿瘤或其他需要立即手术的VHL肿瘤。这些患者的东部肿瘤合作组（ECOG）表现状态为0或1，且之前未接受过全身抗癌治疗。他们接受了每日一次120mg的贝组替凡治疗。
研究的主要终点包括由独立审查委员会根据实体瘤缓解评估标准（RECIST）1.1版评估的所有胰腺病变和pNET的客观缓解率（ORR）、缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）以及线性生长率（LGR），同时评估了药物的安全性。
在61名入组患者（100%）中，基线时均至少有一个胰腺病变，其中22名患者（36%）至少有一个可测量的pNET。中位随访时间为37.8个月（范围：36.1-46.1）。研究结果显示，对于所有胰腺病变，ORR达到了84%（51/61），其中有17例实现了完全缓解（CR）。对于pNET，ORR更是高达91%（20/22），其中有7例实现了CR。在胰腺病变或pNET中，中位DOR和中位PFS均未达到。开始治疗后，pNET的中位LGR为每年-4.2毫米（范围-7.9至-0.8），显示出肿瘤生长的显著减缓。
在安全性方面，11名患者（18%）发生了至少一次3级治疗相关不良事件（AE），但未发生4级或5级治疗相关不良反应。
综上所述，贝组替凡在VHL疾病相关的pNET中持续表现出强劲的抗肿瘤活性和可控的安全性，为这类患者提供了新的治疗选择。
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