匹米替尼治疗腱鞘巨细胞瘤患者的疗效和安全性

　　匹米替尼治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者的后期研究，特别是第3阶段MANEUVER试验，取得了令人振奋的积极成果。

　　评估匹米替尼在有资格接受全身治疗且未接受过抗CSF-1/CSF-1R治疗的TGCT患者中的疗效和安全性。

　　主要终点：第25周时的客观缓解率（ORR）。

　　结果：匹米替尼组的ORR为54%，显著高于安慰剂组的3.2%。这一结果不仅展示了匹米替尼在TGCT治疗中的显著疗效，还体现了其统计学上的高度显著性。

　　次要终点改善

　　次要终点：包括与TGCT患者预后相关的僵硬和疼痛等症状的改善。

　　结果：匹米替尼在次要终点方面也取得了具有统计学和临床意义的显著改善。具体来说，匹米替尼治疗显著降低了患者的僵硬程度和疼痛程度，提高了患者的生活质量。

　　药物耐受性与安全性

　　耐受性：匹米替尼展现出良好的耐受性，患者在治疗过程中的不良反应较少。

　　安全性：匹米替尼的安全性数据与先前报告的数据一致，未观察到新的或严重的不良反应。特别是，未观察到胆汁淤积性肝毒性的发生，这进一步增强了医生和患者对使用该药物的信心。

　　TGCT是一种罕见、良性但局部侵袭性强的疾病，主要起源于关节、滑囊和腱鞘的滑膜。患者常出现关节疼痛、僵硬、肿胀和活动范围减小等症状。由于TGCT的复发率高且传统治疗方法（如手术）效果有限，因此迫切需要新的治疗策略。特别是对于不可手术的TGCT患者，目前尚无有效的系统性治疗药物。

　　匹米替尼的药物特性与研发进展

　　匹米替尼是一种口服、高选择性、强效的CSF-1R小分子抑制剂。它通过抑制CSF-1R的活性，阻断肿瘤微环境中的免疫逃逸，从而发挥抗肿瘤作用。

　　匹米替尼已获得美国和中国药品监管机构的突破性治疗药物认定，以及欧盟针对TGCT的优先药物认定。

　　随着MANEUVER试验积极结果的公布，匹米替尼有望成为TGCT治疗领域的重要突破。

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