近年来，“节律化疗”概念在肿瘤治疗领域逐渐受到重视，尤其是针对复发性或难治性恶性肿瘤的治疗策略。
阿昔替尼(Axitinib),
一种选择性抑制血管内皮生长因子受体(VEGFR)的小分子酪氨酸激酶抑制剂，已被证实能有效抑制肿瘤血管新生，而节律性给药的依托泊苷(Etoposide)则可通过干扰肿瘤细胞的DNA合成，达到杀灭肿瘤的效果。本研究回顾性总结了6例采用阿昔替尼联合节律性依托泊苷治疗难治性/复发性脑肿瘤患儿的临床经验和疗效，旨在探讨这一“标签外”组合在儿科脑肿瘤治疗中的潜力。
研究纳入了6名先前已经历多线治疗但疗效不佳的儿童脑肿瘤患者，其中包括3例髓母细胞瘤(Medulloblastoma)，1例非典型畸胎样横纹肌样瘤(AT/RT)，以及另外2例髓母细胞瘤。所有患者均接受了阿昔替尼和节律性依托泊苷的联合治疗。
在6例接受治疗的患者中，3例髓母细胞瘤患者展现出了部分缓解(Partial Response,
PR);特别值得关注的是，1例非典型畸胎样横纹肌样瘤(AT/RT)患者在治疗后保持了长达12个月的疾病稳定状态(Stable Disease,
SD)，这在以往的治疗尝试中实属罕见;然而，2例髓母细胞瘤患者的病情未能得到有效控制，出现了疾病进展(Progressive Disease,
PD)。在安全性方面，2例患者出现了等级3-4级的严重毒性反应，包括血小板减少、贫血、腹泻和疲劳等。
本研究初步证实，阿昔替尼与节律性依托泊苷的联合应用，在既往治疗效果不佳的复发/难治性脑肿瘤患儿中展现出了一定的治疗信号，尤其是对于特定类型如髓母细胞瘤和非典型畸胎样横纹肌样瘤。
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