阿西米尼作为一种创新的口服TKI,因其独特的药理特性、临床疗效及安全性,是慢性粒细胞白血病(CML)治疗序列中的一项重要补充。
阿西米尼是首个经由美国FDA批准的STAMP(特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋)抑制剂,区别于传统TKIs通过直接竞争性抑制BCR-ABL1上的ATP结合位点,阿西米尼独辟蹊径,通过变构结合的方式精确锁定ABL1蛋白的肉豆蔻酰化区域,这一创新作用机制使其能够克服包括T315I在内的多种耐药性突变,为CML治疗开辟了全新路径。

在多项关键性临床研究中,阿西米尼展示了其在CML治疗中的显著疗效。阿西米尼的引入虽为CML患者带来新的治疗希望,但也伴随着一系列需密切关注的安全性问题,包括胰酶水平升高、高血压、心血管毒性(尤其是缺血和血栓栓塞性事件)、中性粒细胞计数和血小板计数减少。因此,处方阿西米尼的临床医师应定期进行实验室监测,及时调整治疗方案,必要时中断治疗、减少剂量或停药,以保障患者的安全和疗效。
阿西米尼作为首个专门针对ABL肉豆蔻酰口袋的TKI,凭借其独特的药理特性、显著的临床疗效和合理的安全性概况,确立了其在CML治疗中的独特地位,尤其适合于难治性和T315I突变的慢性期CML成人患者。
阿西米尼的上市,不仅丰富了CML治疗的武器库,也为临床医师提供了更为灵活的治疗选择,有望进一步提升CML患者的总体生存率和生活质量。

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