Avatrombopag作为最新的血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），已被批准用于免疫性血小板减少症（ITP）的治疗。然而，关于其有效性和安全性的现实世界证据仍相对有限。为此，西班牙特发性血小板减少性紫癜小组（GEPTI）开展了一项回顾性研究，旨在评估首次使用avatrombopag的ITP患者的临床结局。
本研究共纳入了268名特发性血小板减少性紫癜患者，中位随访时间为47.5周（四分位距[IQR]为30.4-58.9周）。在193例基线血小板计数低于50×109/L或以上，即获得缓解。在持续使用avatrombopag的129名患者中，有113名（87.6%）的血小板水平维持在此阈值之上。对于因既往治疗失败而转用avatrombopag的患者（n=104），研究结果同样显示出相似的疗效。这些患者通常在开始治疗后13天（7-21天）内达到缓解。
在基线血小板计数≥50×10^9/L的患者中，有73/75例（97.3%）报告获得缓解，而在研究结束时仍继续使用avatrombopag的56名患者中，有53名（94.6%）维持了缓解状态。值得注意的是，反应丧失的情况始终低于10%，且ITP的持续时间并未影响患者的治疗反应。
对于接受过大量预处理（≥4种）且基线血小板计数<50×109/L或以上。此外，无论患者之前使用艾曲泊帕和/或罗米司亭的治疗成功与否，均不影响其对avatrombopag的治疗反应。
值得一提的是，avatrombopag的使用使得40/50例（80.0%）基线血小板计数<50×10^9/L的患者能够减少或暂停皮质类固醇的剂量。然而，在安全性方面，本研究报告了40/268例（14.9%）的血小板增多症和12/268例（4.5%）的血栓栓塞事件。
本研究结果支持了avatrombopag在ITP治疗中的应用，无论患者的疾病严重程度和治疗历史如何。然而，对于治疗过程中可能出现的血小板增多症和血栓栓塞事件等安全性问题，仍需进一步关注和评估。
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