艾曲波帕是一种口服、生物可利用的非肽类血小板生成素受体激动剂。它能够通过促进CD34+造血祖细胞分化为定向的CD41+巨核细胞前体细胞并增殖，从而刺激血小板的产生。
血小板减少症是造血干细胞移植（HSCT）后常见的并发症，与死亡率和发病率增加有关，且目前尚无标准治疗方法。近年来，艾曲波帕已被用于HSCT后血小板减少的治疗。
在这项多中心回顾性研究中，我们纳入了来自5个中心的患者。这些患者接受了自体或异基因干细胞移植，没有原发疾病复发，所有患者均有中性粒细胞植入、完全嵌合，并被诊断为长期孤立性血小板减少症（PIT）或继发性血小板恢复失败（SFPR）。这些患者均接受艾曲波帕治疗，以治疗长期孤立性血小板减少症（PIT）或继发性血小板恢复失败（SFPR）。本研究的主要终点是评估诊断为PIT或SFPR的患者的艾曲波帕反应。
AHSCT接受者中有66.7%（10/15）对艾曲波帕治疗有反应，而异基因造血干细胞移植接受者中有50%（5/10）有反应。艾曲波帕的使用没有引起过度毒性。异基因造血干细胞移植接受者和AHSCT接受者的中位反应持续时间分别为41（13-104）天和50（7-342）天。在异基因造血干细胞移植和AHSCT接受者中，反应者和无反应者的OS持续时间差异具有统计学意义。
本研究结果表明，艾曲波帕治疗HSCT后发生的血小板减少症是有效且安全的。治疗前骨髓巨核细胞充足的患者使用艾曲波帕可能更有效。从成本、有效性和毒性方面来看，50毫克/天的初始剂量可能是合适的。未来需要进行大规模随机对照前瞻性研究，以确定艾曲波帕治疗对移植后PIT和SFPR患者的作用。
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