艾曲波帕作为异基因造血干细胞移植后血小板减少症一线治疗的安全性和有效性，仿制药上市了吗

　　儿科患者在接受异基因造血干细胞移植后常出现血小板减少症。本研究旨在评估艾曲波帕作为儿科患者造血干细胞移植（HSCT）后血小板减少症一线治疗的安全性和有效性。

　　艾曲波帕是一种血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），已用于成人患者的治疗，但在儿科患者中的一线应用尚需验证。

　　研究目的：检验艾曲波帕作为儿科患者HSCT后血小板减少症一线治疗的安全性和有效性。

　　研究方法：回顾性分析43例接受艾曲波帕治疗的HSCT后出现血小板减少症的儿童患者。

　　研究结果：艾曲波帕治疗在造血干细胞移植后27天开始，持续24天。35名儿童对艾曲波帕治疗有反应，血小板累积恢复率为88.9%。在开始使用艾曲波帕之前巨核细胞数量减少的患者中，血小板累积恢复率低于正常患者（83.9% vs 100%；P = .035）。单变量分析显示，供体类型与艾曲波帕反应显著增加相关。多元回归分析结果显示，开始使用艾曲波帕前的体重（风险比 [HR] = 0.7，95% 置信区间 [CI] 0.5-0.9，P = .022）、血小板植入时间（HR = 1.0，95%CI 1.0-1.0，P = .012）和骨髓巨核细胞数量（HR = 8.0，95%CI 1.5-43.3，P = .016）是独立危险因素。

　　研究结论：艾曲波帕治疗造血干细胞移植后血小板减少症患儿安全有效。治疗前骨髓巨核细胞数量可作为艾曲波帕疗效的预测指标。建议艾曲波帕维持剂量不超过4mg/kg/d。

　　综上所述，这项研究表明艾曲波帕作为儿科患者异基因造血干细胞移植后血小板减少症的一线治疗是安全且有效的。治疗前骨髓巨核细胞数量可以作为预测艾曲波帕疗效的指标。

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