本研究旨在对比单药（美法仑）与三药（美法仑、托泊替康、卡铂）动脉内化疗（IAC）在挽救视网膜母细胞瘤（RB）患者眼部及全身结局方面的效果。
我们对接受过一次或多次IAC手术，并且至少随访6个月的18岁以下RB患者进行了回顾性分析。收集的数据包括患者的临床特征、IAC手术细节、额外的眼部治疗、并发症以及随访情况。主要评估指标包括IAC的眼部和全身并发症、眼内复发、眼外扩散、转移和死亡。次要评估指标则涉及肿瘤反应、眼部存活率和无复发眼部存活率。我们采用SWIMMER-rb图来直观展示IAC后的额外治疗情况。
研究共纳入了37名儿童（其中24名为单侧RB）的38只眼睛。有两只眼睛（来自两名儿童）在接受单剂IAC后转为多剂IAC治疗，因此被排除在后续分析之外。在剩余的35名儿童中，有一名儿童接受了双侧三药IAC治疗。IAC（中位数为3剂，范围为1-4剂）被用作主要治疗（n=21只眼睛）或辅助治疗（n=15只眼睛）。其中，13只眼睛接受了单药化疗，而23只眼睛则接受了三药化疗。
在IAC治疗后，有25只眼睛需要额外的视力保护治疗，单药治疗组和三药治疗组的需求比例相似（69% vs
70%，p=0.983）。在最终随访时，三药治疗组实现非常好的部分或完全肿瘤缓解的比例显著高于单药治疗组（91% vs
62%，p=0.030）。然而，两组在两年无复发眼部生存率方面并无显著差异（63.3%，95% CI
45.7-80.9，p=0.700）。全球抢救率为72%。在两年眼部存活率方面，三药治疗组的比例略高于单药治疗组，但差异未达到统计学显著性（82.6% vs
53.8%，p=0.059）。
关于并发症，单药治疗组有31%的眼睛发生眼部并发症，而三药治疗组则有52%的眼睛发生（p=0.215）。在全身并发症方面，单药治疗组和三药治疗组的发生率分别为38%和74%，差异具有统计学显著性（p=0.036）。尽管三药治疗组并发症较多，但大多为轻微或短暂性。中位随访时间为34.2个月（范围为14.5-87.0个月），在此期间未观察到眼外延伸、转移或死亡病例。
与单药IAC相比，三药IAC在改善RB肿瘤反应和眼部存活率方面表现出优势，尽管两组在无复发眼部存活率上相似。尽管三药IAC的并发症发生率较高，但多数为轻微或短暂性。
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