BCL2抑制剂维奈克拉（Venetoclax,
VEN）与低甲基化药物（HMA）的联合应用已被批准用于不适合强化化疗的急性髓系白血病（AML）患者的一线治疗。近期研究揭示，包含维奈克拉的治疗方案对于复发/难治性（R/R）AML患者同样可能具有显著疗效。然而，关于此类方案与健康状况良好患者传统治疗策略——特别是作为移植前过渡策略——的对比研究仍然有限。
一项研究对比了37名接受维奈克拉挽救治疗作为同种异体造血细胞移植（allo-HCT）桥接方案的复发难治性AML患者，与来自德国白血病研究联盟（SAL）的90名接受不含维奈克拉抢救治疗（TPC，包括强化和非强化方案）的AML患者的治疗效果。结果显示，维奈克拉组患者的总体缓解率（ORR=CR+CRi）显著高于TPC对照组（62%
vs.
42%；p=0.049）。此外，73%的维奈克拉治疗患者与63%的TPC患者成功过渡到异基因HCT（p=0.41），尽管这一差异在统计学上并不显著。
在生存分析方面，维奈克拉队列的中位随访时间为34.3个月，TPC队列为21.0个月。维奈克拉组的中位总生存期（OS）为15.8个月（95%
CI，10.6-未达到），而TPC组为10.5个月（95%
CI，6.8-19.6）（p=0.15）。倾向性评分匹配（PSM）分析显示，维奈克拉组患者的OS有改善趋势（HR 0.70；95%
CI，0.41-1.22；p=0.20）。值得注意的是，维奈克拉组的中位无事件生存期（EFS）显著长于TPC组（8.0个月 vs.
3.7个月；p=0.006）。
综上所述，本研究数据表明，对于复发/难治性AML患者这一难治群体，基于维奈克拉的挽救治疗方案是通往异基因HCT的安全且有效的桥梁。这一发现为这类患者的治疗提供了新的希望，并可能推动未来临床实践的变化。
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