急性早幼粒细胞白血病（APL）通常源于染色体t（15；17）（q22；q12）易位，进而产生PML-RARα融合蛋白。然而，存在一类罕见病例，它们携带涉及RARα基因的其他易位，这类白血病被称作由RAR家族（包括RARα、RARB和RARG）及其伴侣基因所引发的变异型急性早幼粒细胞白血病。其中，PLZF-RARα作为一种罕见的分子遗传异常，其预后往往不佳，且在变异型APL中的报道寥寥无几，因此，针对PLZF-RARα阳性APL的治疗策略尚待深入探索。
病例分享：我们报告了一例47岁女性患者的变异型APL病例。经由逆转录聚合酶链反应（RT-PCR）技术检测，确认该患者为PLZF-RARα阳性。在初步治疗中，患者对传统方案——全反式维A酸（ATRA）、伊达比星及三氧化二砷（As₂O₃）的联合诱导化疗未能产生响应。鉴于此，我们决定采用维奈克拉（Venetoclax）与地西他滨的挽救性治疗方案。令人振奋的是，治疗后患者不仅获得了形态学上的缓解，而且PLZF/RARα基因也成功转阴。
本病例的成功治疗表明，维奈克拉与地西他滨的联合应用为PLZF-RARα阳性的急性早幼粒细胞白血病患者提供了一种有效的治疗选择。这一发现不仅拓宽了我们对这类罕见且难治性疾病的治疗视野，更为未来类似病例的处理提供了宝贵的参考依据。
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