急性髓系白血病与骨髓增生异常综合征均为克隆性血液恶性肿瘤，主要威胁老年人健康。当前，针对这两种疾病的治疗手段不仅数量有限，且疗效亦不尽如人意。
一项研究聚焦于18岁及以上接受维奈克拉治疗的AML与骨髓增生异常综合征患者，共纳入了161名AML患者与40名骨髓增生异常综合征患者。AML患者的平均年龄为63.53岁（标准差15.30岁），而骨髓增生异常综合征患者的平均年龄为70.12岁（标准差10.21岁）。在这两个患者群体中，男性占比均超过了55%。值得注意的是，有77.6%的AML患者和75%的骨髓增生异常综合征患者在接受维奈克拉治疗前已尝试过其他治疗。
研究中，维奈克拉常与阿扎胞苷联合使用，这一组合被用于84.5%的AML患者和67.5%的骨髓增生异常综合征患者。AML的复发率维持在约15%的较低水平。整体而言，患者的2年生存率达到46%，中位生存期为18.73个月。具体而言，AML患者的总体完全缓解率（CR/CRi）为49.1%，而骨髓增生异常综合征患者的CR/CRi率为50%。在骨髓增生异常综合征患者中，2年生存率更是高达52.7%。此外，AML的2年无复发生存率（RFS）为75.5%，骨髓增生异常综合征的2年RFS则达到了90.9%。AML的复发率稳定在约15%。
在安全性方面，尽管部分患者出现了3-4级毒性反应，但导致治疗终止的不良事件比例相对较低。具体来说，AML患者中有26.7%（n=43）因不良事件停药，而骨髓增生异常综合征患者中的这一比例为15%（n=6）。
真实世界的数据有力地证明了，当维奈克拉与HMA（假设HMA指的是某类特定药物，如去甲基化药物）联合应用时，能够显著提升AML和骨髓增生异常综合征患者的总体生存率，进一步支持了其在这些患者群体中的临床应用价值。
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