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福他替尼在免疫性血小板减少症治疗中的定位:意大利专家共识,药品价格多少

时间:2024-11-06     作者:医学编辑王明阳   阅读

  免疫性血小板减少症(ITP)是一种复杂的自身免疫性疾病,其特征为血小板破坏增加和生成减少,导致血小板计数降低,可能伴随出血症状。对于需要治疗的患者,初始治疗通常涉及类固醇的使用。然而,许多患者在初始治疗后仍需要进一步的治疗方案。

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  福他替尼,作为脾酪氨酸激酶(Syk)抑制剂,为欧洲和意大利的ITP患者提供了新的治疗选择。福他替尼通过抑制脾酪氨酸激酶(Syk)发挥作用,Syk在免疫细胞信号传导中起关键作用。通过抑制Syk,fostamatinib能够减少自身抗体介导的血小板破坏,同时可能促进血小板生成,从而提高血小板计数。II期和III期临床试验的结果显示,fostamatinib在治疗对先前治疗反应不足的ITP患者中具有显著的疗效和可接受的安全性。

  然而,尽管该药物在临床试验中显示出了良好的疗效和安全性,其在ITP治疗序列中的确切位置在最新的国际指南中尚未明确界定。为此,意大利专家们通过共识会议,旨在概述fostamatinib的理想适应症和使用情况,报告如下。

  采用改进的Delphi方法,专家小组就fostamatinib的临床应用达成了共识,重点讨论了该药物的临床疗效、安全性、对慢性ITP患者生活质量的影响,以及在COVID-19大流行背景下的潜在益处。共识结果以叙述性陈述的形式报告。

  尽管血小板生成素受体激动剂(TPO-RAs)在临床实践中被广泛采用,且有大量的真实世界数据支持其作为二线治疗的选择,fostamatinib在某些情况下可能成为更优的治疗选择。具体而言,fostamatinib在临床试验中未显示增加血栓形成风险,这可能使其成为有血管事件高风险患者的合理治疗方案。TPO-RAs治疗期间血小板计数的波动性,可能促使转向使用Syk抑制剂,因为fostamatinib可能更稳定地维持反应者的血小板计数。在COVID-19大流行期间,对于感染风险较高的患者,或存在脾切除术禁忌症的情况下,fostamatinib相比免疫抑制剂可能具有优势。

  福他替尼在ITP治疗领域的应用体现了精准医疗和个体化治疗的趋势,为临床医生和患者提供了更广泛的选择,以应对这一复杂疾病的不同需求。

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