温抗体自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）是一种罕见疾病，以溶血和症状性贫血为特征，目前尚无批准的标准化治疗方案。福他替尼是一种口服脾酪氨酸激酶抑制剂，已被美国和欧洲批准用于治疗成人慢性免疫性血小板减少症。本研究旨在评估福他替尼在wAIHA治疗中的安全性和有效性。
本3期研究随机分配了至少对一种既往wAIHA治疗反应不足的患者至福他替尼组或安慰剂组。主要终点是在24周的治疗期间达到持久血红蛋白（Hgb）反应的患者比例。
研究共随机分配了90名患者，每组45名。在福他替尼治疗的患者中，35.6%的患者实现了持久的Hgb反应，而安慰剂组为26.7%，两组差异无统计学意义（p
=
.398）。然而，事后分析显示，东欧患者的安慰剂反应异常高。在排除了2名可能未确诊为wAIHA的安慰剂患者，并调整了筛选期间类固醇挽救治疗的影响后，重新分析表明，福他替尼组与安慰剂组在持久Hgb反应方面存在显著差异（33.3%
vs. 14.0%，p = .0395）。
分别有93.3%（福他替尼组）和88.9%（安慰剂组）的患者报告了至少一例不良事件（AE）。福他替尼组最常见的不良事件包括腹泻（26.7%）、高血压（24.4%）和疲劳（15.6%）。研究中未发现新的安全性信号，且福他替尼的耐受性良好。
尽管主要终点在统计学上未达到，但事后分析表明福他替尼在西方地区的wAIHA患者中具有临床意义的益处，特别是在排除了异常安慰剂反应和调整了治疗前类固醇使用的影响后。
“海得康”一直紧密跟踪国际新药的最新进展，并致力于为国内患者提供关于全球已上市药品的专业咨询服务。如果需要更多的信息，请拨打我们的医学顾问电话：400-001-9769，或添加海得康官方微信：15600654560，我们的专业团队会为提供详细的咨询。
温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。
