本研究对46名患有伴髓外疾病（EMD）的急性髓系白血病（AML）患者对维奈克拉/低甲基化药物的反应进行了评估。患者的中位年龄为65岁（范围19-81岁），中位数有两个EMD部位（范围1-5），且35名患者（76%）同时伴有骨髓受累。根据2022年欧洲白血病网的分类标准，20名患者（43%）具有高风险遗传特征。在参与研究前，29名患者（63%）经历了强化化疗（CTX）后的复发或难治，其中13名患者（28%）曾接受过同种异体造血细胞移植（allo-HCT）。
患者平均接受了2个周期（范围1-31）的维奈克拉/低甲基化药物（VEN/HMA）治疗。治疗后，20名患者（43%）实现了完全缓解（CR）或血液学不完全恢复（CRi），5名患者（11%）达到部分缓解（PR）。随后，6名患者接受了异基因HCT巩固治疗，其中4名处于CR/CRi状态，2名处于PR状态。
中位随访时间为49.1个月（95%置信区间[CI]，26.1个月-未达到），中位总生存期（OS）为6.4个月（95%
CI，5.1-11个月）。一年和两年的OS率分别为29.3%（95% CI，18.6-46.2%）和12.3%（95%
CI，5.5-27.6%）。以60岁为界限，年龄对OS无显著影响（P=0.90）。
值得注意的是，维奈克拉/低甲基化药物治疗后达到CR/CRi的20名患者中，有12名（60%）出现复发，其中除一名患者外，其余均因疾病进展而死亡。在末次随访时，6名患者（30%）仍处于CR/CRi状态，而2名患者（10%）在CR状态下死亡。
在本研究的高危特征EMD的AML患者队列中，维奈克拉/低甲基化药物治疗的总体缓解率（ORR）为54%，CR/CRi率为43.5%，这一结果令人鼓舞。然而，研究也发现，单独使用维奈克拉/低甲基化药物可能无法长期有效维持疾病控制。
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