重组人血小板生成素(rhTPO)是利用基因重组技术,在中国仓鼠卵巢细胞中表达并提纯的药物。其药理作用与人体内源性的血小板生成素相似,主要功能是提升血小板计数。该药物主要用于以下治疗场景:

治疗实体瘤化疗后所致的血小板减少症(血小板计数低于50×10^9/L)。
免疫性血小板减少症(ITP)的紧急治疗和二线治疗,特别是针对血小板计数低于20×10^9/L、对糖皮质激素治疗无效且未接受脾切除手术的患者。
特比澳是目前全球市场上唯一商业化的rhTPO产品,由三生制药公司生产。自2005年起,特比澳被批准用于治疗化疗引起的严重血小板减少症,2010年其适应症扩大至ITP的治疗。此外,特比澳在新适应症方面的研究也在持续推进,包括治疗慢性肝病引起的血小板减少症以及儿童ITP患者。
血小板生成素受体激动剂的作用机制是特异性地结合血小板生成素受体的跨膜区域,激活TPO-R依赖的STAT和MAPK信号通路,从而促进巨核细胞的增殖和分化,以及前血小板的生成,最终达到提升血小板数量的效果。

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