曲美替尼（Trametinib）已被用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）患者，尤其是那些患有不可切除神经肿瘤的患者。然而，基于最新研究的系统评价尚未公开发表。
为了评估曲美替尼在治疗NF1相关神经肿瘤中的有效性和安全性，我们进行了一项综合研究，涵盖了涉及92名患者的8项研究。这些研究的证据质量从非常低到中等不等。汇总数据显示，客观缓解率（ORR）为45.3%（95%
CI：28.9-62.1%，I²= 0%），疾病控制率（DCR）高达99.8%（95% CI：95.5-100%，I²= 0%）。
在安全性方面，最常见的不良反应是甲沟炎，其合并发生率为60.7%（95% CI：48.8-72.7%，I²=
0%）。这一结果表明，虽然曲美替尼在缩小肿瘤方面的能力有限，但其在稳定NF1相关神经肿瘤进展方面表现出了令人满意的效果。同时，曲美替尼的安全性也得到了肯定。
曲美替尼在治疗1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤和低级别胶质瘤中展现出了稳定的疾病控制能力和良好的安全性，但其在缩小肿瘤方面的效果仍需进一步研究。
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