Ultomiris的用途，作用机制和获批准情况

　　Ultomiris(ravulizumab-cwvz)是一种补体抑制剂药物，被批准用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)。

　　Ravulizumab已在美国和欧盟获得用于PNH治疗的孤儿药资格。

　　AlexionPharmaceuticals正在评估该药物治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)的效果，并计划启动一项治疗全身性重症肌无力(MG)的临床研究。

　　Ultomiris的作用机制

　　Ultomiris是一种在中国仓鼠卵巢细胞中产生的人源化单克隆抗体(mAb)。它是一种末端补体抑制剂，特异性结合末端补体级联的C5蛋白并抑制其分解。该药物可防止PNH患者终末补体介导的红细胞遭到破坏。

　　Ultomiris是一种无菌、不含防腐剂的溶液，装在单剂量小瓶中，用于静脉注射。每瓶含有300mg/30ml(10mg/ml)ravulizumab-cwvz，浓度为pH7。

　　22.Ultomiris（ravulizumab-cwvz）为成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者提供了新治疗选择

　　Ultomiris（ravulizumab-cwvz）是一种由Alexion Pharmaceuticals开发的补体抑制剂药物，主要用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。该药物通过特异性结合并抑制末端补体级联的C5蛋白，从而防止PNH患者终末补体介导的红细胞遭到破坏。

　　2018年6月，Alexion Pharmaceuticals分别向欧洲药品管理局（EMA）和美国食品和药物管理局（FDA）提交了上市许可申请和生物制剂许可申请（BLA）。EMA的审核仍在进行中，而FDA在2018年12月已经批准了该药物用于PNH的治疗。此外，Ultomiris在美国和欧盟还获得了孤儿药资格，为治疗罕见疾病提供了重要支持。

　　在日本，Ultomiris也正在接受审查，预示着它可能很快将在该地区获得批准。除了PNH外，Alexion Pharmaceuticals还在评估该药物治疗非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的效果，并计划启动一项针对全身性重症肌无力（MG）的临床研究，以拓展其治疗范围。

　　Ultomiris是一种无菌、不含防腐剂的溶液，以单剂量小瓶形式提供，每瓶含有300mg/30ml（10mg/ml）的ravulizumab-cwvz，适用于静脉注射。这种药物为PNH患者提供了新的治疗选择，有望改善他们的生活质量。

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