恩曲替尼，作为一种原肌球蛋白受体激酶抑制剂，已基于单臂试验结果获批，用于治疗神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）融合阳性的实体瘤患者。
本研究将局部晚期或转移性NTRK融合阳性肿瘤患者，依据其既往全身治疗经历及反应情况进行分组。核心分析采用了生长调节指数（GMI），该指数定义为恩曲替尼治疗的无进展生存期（PFS）与最近一次治疗停药后至疾病进展时间（TTD）的比值；当GMI比率≥1.3时，认为治疗具有临床意义的疗效。此外，研究还对比了恩曲替尼与先前疗法的TTD及客观缓解率（ORR）。
本研究共纳入了71名患者，其中51人曾接受过全身治疗。在38名接受既往治疗后疾病进展的患者中，恩曲替尼组展现出了60.5%（23/38）的ORR，相较于最近一次治疗的15.8%（6/38）有显著提升。恩曲替尼的中位PFS为11.2个月（95%置信区间[CI]：6.7-无法估算），明显优于最近先前治疗的中位TTD，后者仅为2.9个月（95%
CI：2.0-4.9）。从患者内部的GMI分析来看，65.8%的患者GMI比率≥1.3，中位GMI达到2.53。即便采用更为严格的GMI阈值进行评估，结果依然一致：60.5%的患者GMI≥1.5或≥1.8，57.9%的患者GMI≥2.0。
与先前治疗相比，恩曲替尼不仅具有更高的ORR，还显著延长了PFS。此外，根据GMI评估，65.8%的患者获得了具有临床意义的疗效提升。这项患者内分析有力地证明了恩曲替尼在罕见且异质的成人患者群体中的相对有效性。
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