免疫性血小板减少症（ITP）是一种免疫介导的血小板减少疾病，其特征是血小板破坏增加和生成不足。治疗策略通常遵循一线类固醇治疗，对于持续或慢性ITP，后续可能采用血小板生成素受体激动剂（TPO-RAs）和fostamatinib等药物。
本报告涉及两位ITP患者，其临床特征显著异质，且在使用fostamatinib前已接受过多次不同治疗。其中一位患者在接受两次既往治疗后，另一位则在九次治疗尝试后，开始使用fostamatinib。令人鼓舞的是，两位患者均对fostamatinib表现出完全反应，血小板计数稳定在≥50,000/μL，且在治疗期间未观察到任何≥3级的不良反应。
我们的病例报告进一步证实了fostamatinib在二线或三线治疗中的有效性，与FIT临床试验的结果相一致。值得注意的是，即使在既往治疗次数较多、病情更复杂的患者中，fostamatinib也能够诱导显著的临床反应，这表明其在更广泛患者群体中的潜在应用价值。由于fostamatinib与TPO-RAs的作用机制不同，未来的研究应着重于确定能够预测所有患者对fostamatinib反应的生物标志物，以优化个体化治疗策略。
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