福他替尼,作为脾酪氨酸激酶(SYK)抑制剂,近年来被美国食品和药物管理局(FDA)及欧洲药品管理局(EMA)批准用于治疗慢性免疫性血小板减少症(ITP)。关于停用fostamatinib后是否能维持治疗效果,即所谓的持续反应,尚缺乏相关数据。本文报告了一例难治性ITP女性患者在使用fostamatinib后达到完全缓解,并在停药后仍保持治疗效果的罕见案例。

该患者在诊断ITP后的16年间,经历了多种治疗,包括类固醇、脾切除术、利妥昔单抗以及两种可用的血小板生成素受体激动剂(TRA),但疗效均不理想。在临床试验中开始接受fostamatinib治疗后,患者达到了完全缓解,血小板计数显著提高。治疗初期,患者经历了1-2级头痛和腹泻等不良事件,但通过调整fostamatinib剂量,这些副作用得到了有效控制,同时血小板计数维持在80
× 10^9/L以上。值得注意的是,在治疗4年后,fostamatinib逐渐减少剂量并最终停用,患者血小板计数并未下降,保持了持续的治疗效果。
这一案例提供了fostamatinib停药后仍能维持治疗效果的初步证据,为难治性ITP患者提供了新的治疗希望。尽管fostamatinib在部分ITP患者中显示出良好的治疗反应,但停药后持续反应的机制尚不完全清楚。可能与药物对免疫系统的长期调节作用有关,或与患者个体差异和疾病特异性有关。这一发现提示,fostamatinib可能不仅在短期内有效,而且在某些情况下,即使停药后也能维持治疗效果。

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