同种异体造血干细胞移植（alloHSCT）患者面临着持续性血小板减少症的高风险。本文报告了一例真实临床案例，涉及一名儿科患者，该患者在接受alloHSCT后出现了慢性、严重且输血依赖性的血小板减少症（血小板计数持续低于10
× 10^3 /μL）。
尽管先前已尝试使用romiplostim（一种血小板生成素受体激动剂）进行治疗，但患者的血小板减少症状并未得到改善。随后，在获得研究性新药同情使用授权后，患者开始接受avatrombopag（另一种血小板生成素受体激动剂）的治疗。
治疗后，患者的血小板计数显著上升，并持续保持在100 × 10^3
/μL以上。值得注意的是，治疗过程中未报告任何不良事件或药物毒性，且患者已恢复至异体造血干细胞移植前的日常活动水平。
此病例报告展示了avatrombopag在治疗异基因造血干细胞移植后ALL儿科患者严重难治性血小板减少症中的潜在疗效和安全性。
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