福他替尼在慢性免疫性血小板减少症真实世界治疗中的有效性和安全性：单中心回顾性研究

　　福他替尼是一种脾酪氨酸激酶抑制剂，已被批准用于治疗对先前治疗无响应的慢性免疫性血小板减少症（ITP）。然而，临床试验外的利用和有效性数据相对缺乏。为了填补这一研究空白，本研究旨在评估fostamatinib在真实世界环境中的治疗效果，特别关注其对ITP的持久反应率。

　　我们开展了一项单中心、回顾性、观察性研究，旨在评估fostamatinib在ITP治疗中的有效性。研究主要终点为根据美国血液学会（ASH）ITP反应标准定义的持久反应，而次要终点则包括总体缓解率、缓解时间和安全性评估。此外，我们进行了亚组分析，以评估基于既往治疗的关键患者亚组的持久反应频率。

　　本研究共纳入31例接受fostamatinib治疗的ITP患者，这些患者中位数既往接受过4线治疗。结果显示，10例患者（32%）实现了持久反应。大多数获得持久反应的患者在24个月时仍维持着反应状态（n = 7; 70%）。中位响应时间为9天，显示了fostamatinib的快速作用。在安全性方面，4例患者（13%）因不良事件停用了fostamatinib。

　　在亚组分析中，持久缓解率较高的群体包括：既往接受过2至3线治疗的患者（40%）；脾切除术后患者（50%）以及既往未接受过利妥昔单抗治疗的患者（55%）。

　　在真实世界环境中，fostamatinib治疗在先前接受过大量治疗的ITP患者群体中，导致了大约三分之一的患者获得持久反应，且大多数反应者能够维持这种反应状态。这些发现强调了fostamatinib在临床实践中的潜在价值，特别是在对多种既往治疗无响应的ITP患者中。未来的研究应继续探索fostamatinib在更广泛的真实世界患者群体中的有效性和安全性，以进一步指导其在ITP治疗中的应用。

　　本研究为fostamatinib在真实世界环境中的应用提供了宝贵的见解，有助于临床医生更好地理解和评估该药物在难治性ITP患者中的治疗潜力。

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