维莫非尼治疗不可手术切除的BRAF突变阳性黑色素瘤儿科患者研究，仿制药在哪里上市

　　维莫非尼（Vemurafenib）作为一种选择性BRAF激酶抑制剂，已被批准用于成人IIIc/IV期BRAF V600突变阳性黑色素瘤的治疗。本研究旨在探索该药物在12-17岁患有同类肿瘤的儿科患者中的应用。

　　患者接受口服维莫非尼治疗，直至疾病出现进展。研究采用3+3设计进行剂量递增，并在治疗的前28天内监测患者的剂量限制毒性（DLT），以确定最大耐受剂量（MTD）。同时，对药物的安全性/耐受性、肿瘤反应以及药代动力学进行了全面评估。

　　共有6名患者入组，其中3名患者接受720 mg每日两次（BID）的剂量，另3名患者接受960 mg BID的剂量。然而，由于入组人数较少，该研究未能按计划完成，并提前终止。在研究过程中，未观察到DLT，因此无法确定MTD。

　　所有入组患者均经历了至少一种不良事件（AE），其中最常见的是腹泻、头痛、光过敏、皮疹、恶心和疲劳。此外，有三名患者经历了严重的不良事件，其中一名患者出现继发性皮肤恶性肿瘤。遗憾的是，五名患者在疾病进展后去世。

　　在药代动力学方面，720 mg和960 mg BID给药后，维莫非尼在儿科患者中的平均稳态血浆浓度分别与成人相似或更高。然而，尽管药物浓度较高，但并未观察到客观的肿瘤反应。患者的中位无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）分别为4.4个月（95%置信区间[CI] = 2.7-5.2）和8.1个月（95% CI = 5.1-12.0）。

　　综上所述，本研究未能确定12-17岁转移性或不可切除黑色素瘤患者的维莫非尼推荐有效剂量。同时，该试验的入组率极低，也提示我们在未来的研究中应更多地考虑将患有成人癌症的青少年纳入成人试验的重要性。

　　据悉，维莫非尼的仿制药已在印度正式上市。对于需要购买此药的患者来说，现在有了更多的选择。若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。仿制药为那些寻求更经济、有效治疗方案的患者带来了希望。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

　　请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，具体用药还请务必与医生进行充分的沟通和讨论。