福他替尼（fostamatinib）作为一种脾酪氨酸激酶抑制剂，已在美国、加拿大及部分欧洲国家获得批准，用于治疗慢性原发性免疫性血小板减少症（ITP）。为了进一步验证其对该病症的疗效和安全性，一项相关研究得以实施。
在这项研究中，共有34名原发性免疫性血小板减少症患者被随机分配至福他替尼治疗组（n=22）或安慰剂组（n=12）。患者每天两次服用100-150mg的福他替尼或安慰剂，持续治疗24周。
研究结果显示，福他替尼在治疗原发性免疫性血小板减少症患者中展现出了显著的疗效。具体而言，在福他替尼治疗组中，有8名患者（占36%）观察到了稳定反应，即在第14至24周期间的6次就诊中，至少有4次血小板计数达到或超过50,000/μl。此外，该组中有10名患者（占45%）实现了总体缓解，即在治疗期间的任意时间点，血小板计数至少有一次达到或超过50,000/μl，且这一缓解状态在后续至少一次就诊中得到确认。相比之下，安慰剂组中则没有患者观察到稳定反应或实现总体缓解（稳定反应：p=0.030；总体缓解：p=0.006）。
与服用安慰剂的患者相比，服用福他替尼的患者在救援药物使用次数和出血症状方面均表现出明显减少。观察到的不良事件主要为轻度或中度，且可控。在原发性免疫性血小板减少症患者中，未发现与福他替尼相关的新的安全信号。
福他替尼在治疗原发性免疫性血小板减少症患者中不仅展现出了显著的稳定反应率，还实现了较高的总体缓解率，且安全性良好。这一发现为原发性免疫性血小板减少症患者提供了新的、有效的治疗选择。
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