复发性温抗体自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）患者的治疗选择相对有限。福他替尼（fostamatinib），作为一种有效的口服脾酪氨酸激酶抑制剂，已在美国和欧洲获得批准，用于治疗成人慢性免疫性血小板减少症（ITP）。为了进一步探索其治疗潜力，一项针对wAIHA患者的2期研究得以开展。
该研究旨在评估患有wAIHA、血红蛋白（Hgb）水平低于10
g/dL、存在活动性溶血且至少经历过一次治疗失败的成年患者对福他替尼的反应。患者每日两次口服150
mg福他替尼，可与食物同服或不同服。每两周进行一次回访，以评估血红蛋白水平和安全性。
研究的主要终点是患者在第24周时血红蛋白水平超过10 g/dL，且较基线增加至少2
g/dL，同时无需接受救援治疗或红细胞输注。结果显示，24名患者中有11名（46%）达到了这一主要终点。此外，从第2周开始，患者的血红蛋白中位数就呈现出增加趋势，并随着时间的推移而持续上升。同时，乳酸脱氢酶中值水平和网织红细胞计数通常也随着时间的推移而下降，而触珠蛋白中值水平则几乎保持不变。
在安全性方面，最常见的不良事件（AE）包括腹泻（42%）、疲劳（42%）、高血压（27%）、头晕（27%）和失眠（23%）。这些不良反应均为可控，且与涵盖多种疾病（如类风湿关节炎、B细胞淋巴瘤、COVID-19和ITP）的超过3900名患者的福他替尼安全数据库中的信息相一致。研究过程中未检测到新的安全信号。
福他替尼在治疗复发性温抗体自身免疫性溶血性贫血患者中显示出了一定的疗效，且安全性可控。这一发现为wAIHA患者提供了新的治疗选择。
海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，更多问题，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。
【友情提示：本文仅作为参考意见。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。图片侵权，请联系删除。】
