在成人免疫性血小板减少症（ITP）患者中，脾酪氨酸激酶（Syk）信号传导是介导血小板吞噬和抗体依赖性破坏的关键环节。Fostamatinib作为一种口服Syk抑制剂，在先前的一项2期特发性血小板减少性紫癜研究中已展现出持续的治疗效果。
在两项名为FIT1和FIT2的研究中，持续性/慢性特发性血小板减少性紫癜患者被以2:1的比例随机分配至Fostamatinib组（n=101）或安慰剂组（n=49），分别接受100mg每日两次（BID）的治疗，持续24周。对于无反应者，剂量在4周后增加至150mg
BID。研究的主要终点是稳定反应，定义为在第14-24周期间，每两周一次的6次就诊中，至少有4次血小板计数≥50,000/μL，且无需挽救治疗。患者的基线中位血小板计数为16,000/μL，特发性血小板减少性紫癜的中位持续时间为8.5年。
结果显示，Fostamatinib组有18%的患者达到了稳定缓解，而安慰剂组仅为2%（P=.0003）。此外，Fostamatinib治疗组中43%的患者出现了总体缓解（回顾性定义为治疗前12周内至少有1次血小板计数≥50,000/μL），相比之下，安慰剂组为14%（P=.0006）。中位反应时间为15天（每日100毫克），且83%的患者在8周内产生反应。
在安全性方面，最常见的不良事件包括腹泻（Fostamatinib组31%，安慰剂组15%）、高血压（28%对13%）、恶心（19%对8%）、头晕（11%对8%）以及ALT升高（11%对0%）。大多数不良事件为轻度或中度，可自行缓解或通过药物治疗（如抗高血压药、抗动力药）得到缓解。
值得注意的是，Fostamatinib在特发性血小板减少性紫癜患者中产生了具有临床意义的反应，特别是对于那些脾切除术、血小板生成剂和/或利妥昔单抗治疗失败的患者。因此，Fostamatinib作为一种新型特发性血小板减少性紫癜治疗方案，针对该疾病发病机制的重要环节，为患者提供了新的治疗选择。
“海得康”一直紧密跟踪国际新药的最新进展，并致力于为国内患者提供关于全球已上市药品的专业咨询服务。如果需要更多的信息，请拨打我们的医学顾问电话：400-001-9769，或添加海得康官方微信：15600654560，我们的专业团队会为提供详细的咨询。
温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。
