福他替尼，作为一种脾酪氨酸激酶抑制剂，被用于治疗那些对先前治疗无效的慢性免疫性血小板减少症患者。然而，目前尚缺乏在临床试验之外对其应用和效果进行评估的真实世界研究。因此，本分析旨在探讨福他替尼在真实世界患者群体中治疗特发性血小板减少性紫癜（ITP）的有效性。
我们设定的主要终点是依据美国血液学会对特发性血小板减少性紫癜反应标准的定义，评估患者的持久反应。次要终点则包括总体缓解率、缓解时间以及药物的安全性。此外，我们还进行了亚组分析，以评估在不同先前治疗背景下的患者亚组中，持久反应的频率。
本次分析共纳入了31名接受福他替尼治疗的特发性血小板减少性紫癜患者。这些患者在此之前，平均接受过四线治疗。结果显示，有10名患者（32%）实现了持久缓解。在持久缓解的患者中，大多数人（n=7，70%）能够维持这种缓解状态长达24个月。平均响应时间为9天。然而，也有4名患者（13%）因不良事件而停止了福他替尼的治疗。
进一步分析发现，在某些特定亚组中，持久缓解率更高。这些亚组包括先前接受过两到三种治疗的患者（40%）、已经接受过脾切除手术的患者（50%）以及先前未接受过利妥昔单抗治疗的患者（55%）。
综上所述，在真实世界中，对于那些经过多线治疗的特发性血小板减少性紫癜患者，福他替尼疗法能够为三分之一的患者带来持久的缓解，并且大多数缓解者能够持续维持这种缓解状态。这一发现为福他替尼在治疗难治性慢性免疫性血小板减少症中的应用提供了有力的支持。
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