免疫性血小板减少性紫癜（ITP）是一种由获得性抗体或细胞介导的血小板损伤或生成减少的疾病。传统上，类固醇、静脉注射免疫球蛋白（IVIG）和Rho抗D抗体是特发性血小板减少性紫癜的首选初始治疗方法。然而，许多患者对这些初始治疗反应不佳或无法维持疗效。因此，脾切除术、利妥昔单抗及血栓模拟剂等被用作二线治疗方案。近年来，酪氨酸激酶抑制剂（TKI），特别是针对脾酪氨酸激酶（Syk）和布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）的抑制剂，为ITP患者提供了新的治疗选择。
在四项纳入255名复发/难治性特发性血小板减少性紫癜成年患者的临床试验中，共有101名患者（39.6%）接受了福他替尼（福他替尼）治疗，60名患者（23%）接受了利扎布替尼（rilzabrutinib）治疗，34名患者（13%）接受了HMPL-523治疗。在这些患者中，福他替尼治疗组有18/101（17.8%）和43/101（42.5%）的患者分别达到了稳定缓解（SR）和总体缓解（OR），而安慰剂组仅有2%和14%的患者达到相应缓解。HMPL-523（300mg剂量扩展）治疗组中，有5/20（25%）和11/20（55%）的患者分别达到了SR和OR，相比之下，安慰剂组仅为9%。利扎布替尼治疗组中，有17/60（28%）的患者达到了SR。
在安全性方面，福他替尼治疗组的患者中，头晕（1%）、高血压（2%）、腹泻（1%）和中性粒细胞减少症（1%）被报告为严重不良事件。而利扎布替尼或HMPL-523治疗组的患者则无需因药物相关不良反应而减少剂量。
综上所述，利扎布替尼、福他替尼和HMPL-523在治疗复发/难治性特发性血小板减少性紫癜中表现出良好的安全性和有效性，为ITP患者提供了新的治疗选择。
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