阿扎胞苷联合维奈克拉已成为新诊断的AML患者，尤其是那些不适合接受强化化疗的患者的标准治疗方案。然而，FLT3突变是该治疗方案耐药的常见机制。在阿扎胞苷和维奈克拉的基础上，添加口服FLT3抑制剂吉瑞替尼，有望改善FLT3突变AML患者的预后。
方法：本项I/II期研究评估了阿扎胞苷、维奈克拉和吉瑞替尼在两组中的效果：(1) 新诊断的FLT3突变AML患者，不适合接受强化化疗；或(2)
复发/难治性FLT3突变AML患者。研究的主要终点是吉瑞替尼的最大耐受剂量（I期）以及完全缓解(CR)/CR伴不完全血液学恢复(CRi)率（II期）。
结果：共招募了52名患者（一线治疗[n=30]；复发/难治性[n=22]）。II期推荐剂量为吉瑞替尼80mg，每日一次，联合阿扎胞苷和维奈克拉。在一线治疗队列中，中位年龄为71岁，73%的患者具有FLT3-内部串联重复(ITD)突变。CR/CRi率为96%（CR，90%；CRi，6%）。65%的可评估患者在四个周期内实现了FLT3-ITD可测量残留疾病<5×10^-5。中位随访时间为19.3个月，中位无复发生存期(RFS)和总生存期(OS)尚未达到，18个月的RFS和OS率分别为71%和72%。在复发/难治性队列中，CR/CRi率为27%；另外9名患者(41%)达到了无形态白血病状态。最常见的3级或更高级别的非血液学不良事件是感染(62%)和发热性中性粒细胞减少症(38%)，且在复发/难治性队列中更为常见。
结论：阿扎胞苷、维奈克拉和吉瑞替尼的联合治疗在新诊断的FLT3突变AML患者中取得了较高的CR/CRi率、深度的FLT3分子反应以及令人鼓舞的生存率。骨髓抑制可通过调整给药策略进行控制。
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