受体酪氨酸激酶FLT3是急性髓系白血病（AML）中最常见的突变基因，其中FLT3内部串联重复突变与复发风险增加密切相关。为应对这一挑战，已开发出多种FLT3小分子抑制剂。吉瑞替尼，作为一种高效且选择性的FLT3激酶抑制剂，成为首个获批作为单药疗法，专门用于治疗复发和/或难治性FLT3突变AML的酪氨酸激酶抑制剂。
在此，我们深入回顾了FLT3在AML中的生物学和预后意义，详细探讨了吉瑞替尼的药理学特性、临床疗效以及毒性特征。同时，我们还总结了目前已获批准或正在开发的各种FLT3抑制剂之间的关键差异，并特别关注了正在进行的研究领域和未来发展趋势。
专家意见指出，与复发和/或难治性FLT3突变型AML患者中的挽救性化疗相比，吉瑞替尼已展现出显著提高生存率的优势。作为一种口服药物，吉瑞替尼具有较小的毒性，因此迅速成为该类患者的标准治疗方案。目前，多项临床试验正在积极推进，以评估吉瑞替尼与一线化疗的联合使用效果、与其他药物（如维奈克拉和阿扎胞苷）在不适合接受标准诱导治疗的患者中的联合应用，以及作为维持治疗药物的长期疗效和安全性。
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