VORANIGO（vorasidenib）作为一种创新的异柠檬酸脱氢酶（IDH）抑制剂，为成人和12岁及以上儿童在手术干预后患有特定脑肿瘤的患者带来了新的治疗希望。这些脑肿瘤包括星形细胞瘤和少突胶质细胞瘤，且这些患者易患IDH1或IDH2突变。
神经胶质瘤，这一源自中枢神经系统（CNS）内的神经胶质细胞或前体细胞的肿瘤，对患者的生活质量和生存期构成了严重威胁。特别是伴有IDH突变的弥漫性胶质瘤，是50岁以下成年人中最常见的原发性脑肿瘤。此类肿瘤具有增殖和侵入健康脑组织的能力，且现有治疗方法无法实现治愈。
神经胶质瘤会破坏正常的大脑功能，引发一系列严重症状，包括精神功能改变、癫痫、言语困难、恶心以及身体某些部位的麻木或无力。
VORANIGO的临床疗效已在全球性的III期临床试验INDIGO中得到验证。该研究纳入了331名接受手术治疗作为唯一治疗方法的IDH突变残留或复发性2级胶质瘤患者。患者以1:1的比例随机分配，每天口服一次40毫克的VORANIGO或安慰剂。研究结果显示，VORANIGO组患者的中位无进展生存期（PFS）为27.7个月，而安慰剂组患者的中位PFS仅为11.1个月。此外，VORANIGO还显示出显著的肿瘤缩小效果，肿瘤体积每六个月平均减少2.5%，而安慰剂组患者的肿瘤体积在同一时期则平均增加13.9%。
尽管VORANIGO在治疗过程中会引发一些不良事件，如疲劳、头痛、COVID-19感染、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心和癫痫等，但其对IDH突变型弥漫性胶质瘤患者的整体生活质量、神经认知功能的稳定性和癫痫发作的控制均显示出积极的影响。这一创新疗法的出现，为患有特定脑肿瘤的患者提供了新的治疗选择和希望。
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