近日，RedHill Biopharma
Ltd.宣布，其研发的药物opaganib（ABC294640）已被美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格，用于治疗神经母细胞瘤的儿科患者。这一资格认定凸显了opaganib在治疗这一罕见且严重的儿科疾病中的潜力。
Opaganib是一种在研的SPHK2选择性抑制剂，其独特的作用机制使其能够同时靶向多个代谢酶，包括SPHK2、DES1和GCS。这种多靶点的作用方式不仅可能抑制多种疾病途径，还可能诱导细胞自噬和凋亡，并破坏病毒复制。因此，opaganib被视为治疗多种疾病的候选药物，其应用前景广泛，涵盖肥胖、前列腺癌、胆管癌、胃肠道急性放射综合征、芥子气暴露以及COVID-19相关综合征等领域。
值得一提的是，此前FDA已经授予opaganib用于治疗胆管癌的孤儿药资格，进一步凸显了其在肿瘤学领域的广泛潜力。
在临床研究方面，opaganib已经在多项试验中展现出其治疗潜力。例如，在2a期胆管癌试验中，研究人员评估了opaganib单独使用和与硫酸羟氯喹联合使用对晚期胆管癌患者的疗效。而在另一项2期试验中，研究人员则评估了该药物对转移性去势抵抗性前列腺癌（CRPC）患者的治疗效果。这些试验的结果为opaganib的进一步研究和应用提供了有力支持。
总的来说，opaganib获得FDA神经母细胞瘤孤儿药资格是其在肿瘤学领域发展的又一重要里程碑。这一资格认定不仅凸显了opaganib在治疗罕见和严重疾病中的潜力，也为患者带来了新的治疗希望。随着研究的不断深入和临床数据的积累，我们有理由相信opaganib将在未来为更多患者带来福音。
海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，更多问题，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。
【友情提示：本文仅作为参考意见。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。图片侵权，请联系删除。】
