VORANIGO沃拉西德尼的用途，作用机制，功效

　　VORANIGO（vorasidenib）是一种异柠檬酸脱氢酶（IDH）抑制剂，专为治疗成人和12岁及以上儿童在手术干预后患有特定脑肿瘤（如星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤，且伴有IDH1或IDH2突变）的患者而设计。

　　神经胶质瘤起源于中枢神经系统（CNS）内的神经胶质细胞或前体细胞。其中，伴有IDH突变的弥漫性胶质瘤是50岁以下成年人中最常见的原发性脑肿瘤。这类肿瘤目前无法被现有治疗方法完全治愈，若不及时治疗，它们会增殖并侵犯健康的脑组织。

　　根据2021年世界卫生组织中枢神经系统肿瘤分类和美国国家综合癌症网络治疗指南，成人型弥漫性胶质瘤被分为星形细胞瘤、少突胶质细胞瘤和胶质母细胞瘤三类。其中，星形细胞瘤由大脑中的星形细胞（即星形胶质细胞）发展而来，占脑肿瘤的60%。而少突胶质细胞瘤是一种弥漫性浸润性胶质瘤，约占原发性颅内肿瘤的5%，这些肿瘤经常影响皮质灰质，通常位于额叶。值得注意的是，星形细胞瘤和少突胶质细胞瘤不仅会影响大脑，还可能影响脊髓。

　　神经胶质瘤会破坏正常的大脑功能，引发一系列症状，包括精神功能改变、癫痫、言语困难、恶心以及身体某些部位的麻木或无力。

　　FDA批准VORANIGO是基于一项全球性的、随机的、多中心的、双盲的、安慰剂对照的III期临床试验INDIGO的关键结果。该研究旨在评估VORANIGO与安慰剂相比，在接受手术治疗作为唯一治疗方法的IDH突变残留或复发性2级胶质瘤患者中的疗效。

　　在这项研究中，331名患者以1:1的比例随机分配，每天口服一次40毫克的VORANIGO或安慰剂。研究的主要终点是无进展生存期（PFS）。结果显示，接受VORANIGO和安慰剂治疗的患者的中位PFS时间分别为27.7个月和11.1个月。此外，VORANIGO组患者的肿瘤体积每六个月平均减少2.5%，而安慰剂组患者的肿瘤体积在同一时期平均增加13.9%。

　　该药物对各种IDH1/2突变均表现出疗效，导致弥漫性胶质瘤的肿瘤缩小。患者报告的最常见不良事件包括疲劳、头痛、COVID-19感染、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心和癫痫。

　　INDIGO研究的更多数据显示，vorasidenib不仅有助于维持IDH突变型弥漫性胶质瘤患者的生活质量，还能保持稳定的神经认知功能并控制癫痫发作。

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