本研究旨在验证阿伐曲波帕(一种血小板生成素受体激动剂)对日本慢性肝病(CLD)导致的血小板减少症患者的疗效和安全性。通过随机分组,患者接受安慰剂或不同剂量的阿伐曲波帕治疗,并观察血小板计数的反应率。

日本患有慢性肝病和血小板减少症的患者被随机分配至安慰剂组或阿伐曲波帕治疗组(20、40或60mg/天),连续治疗5天。主要评估指标为第4次访视(治疗开始后10-13天)的血小板计数反应率,定义为血小板计数≥50×109/L且较基线增加≥20×109/L的患者比例。
结果:39名患者完成了研究,其中安慰剂组11人,阿伐曲波帕20毫克组7人,40毫克组11人,60毫克组10人。
与安慰剂组(9.1%)相比,阿伐曲波帕40毫克组(63.6%;p=0.004)和60毫克组(40%;p=0.024)在第4次访视时的应答率显著增加。
阿伐曲波帕耐受性良好,未检测到新的安全信号。
本研究结果与先前对接受择期手术的CLD和血小板减少症患者的研究结果一致,支持在日本人群中使用阿伐曲波帕进行治疗。这一发现为日本慢性肝病合并血小板减少症的患者提供了新的治疗选择。

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