免疫性血小板减少症患者的一线治疗包括皮质类固醇、静脉注射免疫球蛋白和抗D。二线或三线治疗方案可能包括血小板生成素受体激动剂和酪氨酸激酶抑制剂福他替尼。这些治疗具有不同的机制和不良事件特征。本研究表明，通过减少福他替尼剂量并引入阿伐曲波帕，可以减轻与福他替尼相关的不良事件，并且阿伐曲波帕单药治疗可以维持疗效。
病例报告：
一名64岁女性患者，自2006年以来患有慢性难治性免疫性血小板减少症。她之前曾接受过类固醇、利妥昔单抗、脾切除术和艾曲波帕治疗，但血小板计数一直未稳定。2020年2月，患者报告出现流感样症状，血小板计数在25×10⁹/L至50×10⁹/L之间波动，偶尔低于10×10⁹/L。艾曲波帕75mg/天、两个疗程的利妥昔单抗或多个疗程的泼尼松治疗均未对血小板计数产生反应。
在开始服用福他替尼150mg每日两次后，患者的血小板计数在两周内达到523×10⁹/L。然而，她出现了与福他替尼相关的新发腹泻症状。因此，将福他替尼的剂量减少至75mg每日两次，并添加了阿伐曲波帕20mg/天以增强血小板恢复。尽管如此，血小板水平仍处于超治疗范围。
由于血小板计数持续超出治疗范围，患者转为接受阿伐曲波帕40毫克/天单药治疗，之后改为20毫克/天。
阿伐曲波可以与福他替尼联合使用，以增强血小板反应并降低与福他替尼相关的不良事件的严重程度，同时保持对慢性免疫性血小板减少症的充分治疗反应。阿伐曲波帕40mg/天单药治疗在实现和维持高血小板计数方面表现出显著的有效性。
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