急性髓系白血病（AML）是一种严重的血液和骨髓疾病，其特点是克隆性造血细胞的异常增生，导致正常造血功能的破坏，最终引起骨髓衰竭和患者死亡。在美国，AML的年发病率约为4.1/100,000，而在65岁以上的老年人中，这一数字显著上升。AML的亚型众多，每种亚型具有独特的分子谱、治疗反应和预后。因此，理解AML的分子基础对于指导治疗策略至关重要。
AML是一种遗传复杂且动态演变的疾病，其特征在于一系列基因的突变，包括FLT3、NPM1、DNMT3A、IDH1、IDH2、TET2、RUNX1、NRAS和TP53。这些基因突变的发生率与患者的年龄、既往血液系统癌症历史以及是否接受过化疗和/或放疗有关。自从2010年以来，分子数据开始被纳入AML的预后分析，这推动了分子靶向治疗在AML治疗中的应用。2017年，分子靶向抑制剂midostaurin成为首个获准用于治疗携带FLT3突变的AML患者的药物。此后，对AML分子发病机制的深入理解揭示了更多的药物治疗靶点，如FLT3、IDH1、IDH2等，以及合理的联合治疗方案。
低甲基化药物与维奈托克的联合使用显著改善了老年AML患者的治疗效果，与单一疗法相比，这种联合疗法显著延长了患者的生存期。此外，基于患者的基因组特征和整体健康状况，现在能够更精准地推荐患者进行造血细胞移植，提高了治疗的合理性和成功率。
在基因组医学时代，AML的治疗策略正逐步向个性化方向发展，根据患者的合并症和AML的基因组特征进行量身定制。这种精准医疗方法提高了治疗效果，延长了患者的生存期，并减少了不必要的治疗副作用。未来，随着我们对AML分子机制的进一步理解，以及新药物和治疗策略的不断开发，AML的治疗前景将更加光明。
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