免疫性血小板减少症（ITP）是最常见的自身免疫性疾病，其特征是血小板计数减少和血小板生成受损。艾曲波帕已被证实对患有ITP的儿童安全有效，且据报道，艾曲波帕治疗后可达到持续缓解。然而，关于其在儿童中的总体有效性和安全性的数据仍然有限。本研究旨在探讨艾曲波帕对ITP患儿的长期疗效。
在103例接受艾曲波帕治疗的ITP患儿中，我们评估了治疗期间的总体缓解（OR）、完全缓解（CR）、缓解（R）、持久缓解（DR）、无缓解（NR）、无治疗缓解（TFR）和复发率。OR率、CR率、R率、DR率、NR率、TFR率和复发率分别为67.0%、55.3%、11.7%、56.3%、33.0%、60%、36.2%。重要的是，我们发现新诊断的ITP患者与持续性和慢性ITP患者相比，DR率、TFR率更高，复发率更低。此外，5名6个月以下患者的CR率、DR率和TFR率均为100%，且无一例复发。最常见的不良事件（AE）是肝毒性（7.77%）。
本研究强调了艾曲波帕作为对一线治疗不耐受的ITP儿童的二线治疗的关键作用。
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