免疫性血小板减少症（ITP）是儿童中最常见的自身免疫性疾病之一，以血小板计数减少和血小板生成受损为特征。艾曲波帕作为一种新型口服血小板生成素受体激动剂，已被证实对患有ITP的儿童具有一定的疗效和安全性。然而，关于其在儿童中的长期疗效和安全性的数据仍然有限。
本研究旨在深入探讨艾曲波帕对ITP患儿的长期疗效及安全性。我们回顾性分析了103例接受艾曲波帕治疗的ITP患儿的临床资料，评估了治疗期间的总体缓解（OR）、完全缓解（CR）、缓解（R）、持久缓解（DR）、无缓解（NR）、无治疗缓解（TFR）和复发率等指标。
研究结果显示，OR率、CR率、R率、DR率、NR率、TFR率和复发率分别为67.0%、55.3%、11.7%、56.3%、33.0%、60%和36.2%。值得注意的是，新诊断的ITP患者与持续性和慢性ITP患者相比，DR率、TFR率更高，复发率更低。此外，5名6个月以下患者的CR率、DR率和TFR率均达到了100%，且无一例复发。
在安全性方面，最常见的不良事件是肝毒性，发生率为7.77%。其他不良事件均较为轻微，且多数患者可耐受。
本研究进一步证实了艾曲波帕作为对一线治疗不耐受的ITP儿童的二线治疗选择的有效性和安全性。尤其对于新诊断的ITP患者和年幼患者，艾曲波帕可能具有更佳的疗效和更低的复发率。然而，长期使用艾曲波帕仍需关注其潜在的不良事件风险，特别是肝毒性。因此，在临床应用中应权衡利弊，个体化选择治疗方案。
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