探讨了艾曲波帕在治疗儿童免疫性血小板减少症(ITP)中的长期疗效。
艾曲波帕在治疗ITP患儿中显示出了显著的疗效。总体而言,67.0%的患者达到了总体缓解(OR),其中55.3%的患者实现了完全缓解(CR)。这表明艾曲波帕能够有效地提升患儿的血小板计数,从而减轻或消除ITP的症状。

研究还发现艾曲波帕在新诊断的ITP患者中表现出了更高的持久缓解(DR)率和无治疗缓解(TFR)率,同时复发率也更低。这一发现表明,对于新诊断的ITP患者,艾曲波帕可能是一个特别有效的治疗选择。
在这项研究中,5名6个月以下的ITP患儿对艾曲波帕的治疗反应非常出色,他们的CR率、DR率和TFR率均达到了100%,且没有一人复发。这一发现提示我们,艾曲波帕可能对于年幼的ITP患者具有特别显著的治疗效果。
然而,尽管艾曲波帕在治疗ITP中表现出了显著的疗效,但其安全性也是需要考虑的重要因素。在这项研究中,最常见的不良事件是肝毒性,发生率为7.77%。因此,在使用艾曲波帕治疗ITP时,需要密切监测患者的肝功能,以确保治疗的安全性。
综上,这项研究强调了艾曲波帕作为对一线治疗不耐受的ITP儿童的二线治疗的重要作用。它不仅能够有效地提升患儿的血小板计数,减轻症状,而且在新诊断的ITP患者和年幼的ITP患者中可能具有特别显著的治疗效果。然而,在使用艾曲波帕时,也需要密切关注其可能带来的不良事件,特别是肝毒性,以确保治疗的安全性。

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