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中国儿童免疫性血小板减少症使用艾曲泊帕的疗效与安全性评估,仿制药多少钱一盒

时间:2024-08-22     作者:医学编辑李可艾   阅读

  免疫性血小板减少症(ITP)是一种伴随孤立性血小板减少和出血风险的自身免疫性出血性疾病。艾曲波帕作为一种治疗选择,能够增加并维持止血性血小板计数。然而,关于艾曲波帕治疗ITP儿童的长期疗效和安全性数据仍然有限。

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  本研究是一项前瞻性、观察性、纵向队列研究,旨在评估艾曲波帕对持续性或慢性ITP儿科患者的疗效和安全性。研究纳入了116名儿科患者,他们的艾曲波帕治疗持续时间至少为3个月。

  根据患者的年龄分组,5岁或以下、6至11岁以及12岁或以上的儿童的中位有效剂量分别为25毫克/天、50毫克/天和50毫克/天。研究结果显示,总共有89名患者(76.7%)获得了总体缓解,其中53名患者(45.7%)实现了完全缓解,36名患者(31.0%)获得了反应。血小板计数中位数在第1周即有所增加,并在整个治疗期间保持稳定。

  在艾曲波帕治疗期间,患者的出血症状得到了显著改善。基线时,有83.61%的患者出现1至4级出血症状,而6个月时,这一比例下降至9.88%,且当时仅报告了1级出血症状。此外,研究开始时使用伴随药物的患者比例从43名(37.1%)减少到12个月时的1名患者(2.5%)。

  在安全性方面,所有报告的不良事件均为1级或2级,且研究期间未报告严重不良事件、白内障、恶性肿瘤或血栓形成。这表明长期使用艾曲波帕治疗通常是安全的、耐受性良好,并且能够有效维持大多数患有持续性或慢性ITP的儿科患者的血小板计数,同时减少出血症状。

  综上,这项研究提供了关于艾曲波帕治疗中国儿童ITP的长期疗效和安全性的重要数据。结合未来的研究,这些发现将有助于确定艾曲波帕在治疗东亚血统的儿科患者时的最佳使用策略。

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